脑科学被誉为人类探索生命和理解自身的“终极疆域”，是本世纪最重要的前沿科学之一。4月25日 ，以“格物致知，叩问苍穹”为主题的杭州万物生长大会分论坛暨传化科技城CNS产业论坛在钱湾智谷举办。来自海内外的名校教授、罕见病临床专家、科技创业者、专业投资者及各级政府领导等近百人相聚一堂，聚焦CNS（中枢神经系统）领域科研和临床进展，探讨最新前沿技术应用，促进政、产、学、研、医协同及资本赋能。
打造高能级产业平台 护航新质生产力“科研造梦”
会上，萧山经济技术开发区党工委委员、管委会副主任张凯云在致辞中表示，萧山区对生物科技产业发展十分重视和支持，萧山经济技术开发区拥有丰富的科创产业应用场景、最优的科创产业发展生态和最具吸引力的政策体系。她表示：“以生物技术产业为主要方向的传化科技城，充分发挥传化链主优势，建设满足科创企业不同阶段需求的专业载体、搭建全生命周期的百亿元基金群、践行研招投运服一体化的产业园经营体系，引领区域新质生产力发展典范。欢迎海内外科学家和创业者来这片热土，创新创业、幸福生活。”
传化集团副总裁姚晨蓬在致辞中表示：“脑科学的进步将为治疗神经退行性疾病、精神疾病等带来革命性的变革，其中，人工智能、脑机接口、基因疗法等高新技术在该领域的应用前景无限广阔。我们举办国际化的CNS产业论坛，旨在推动该领域产业生态圈内的深度互动，加深生态圈合作伙伴之间深度交流，共同探寻未来创新发展之路。”
近年来，传化科技城聚焦生物技术产业，提供全方位的专业化服务，组建的产业研究院，时刻关注脑科学等前沿领域的最新动向，为产业发展专业赋能；联合各级政府、资本机构，组建形成了300亿元规模的生态基金群，以EVC模式催化“科创+产业”的新生态，为入驻企业提供资本赋能，为入驻的科学家和创业者提供专业且温暖的陪伴式服务。
聚焦CNS产业，碰撞前沿思想火花
大会现场，4位海内外重量级临床专家和名校教授，对CNS相关疾病发生机制、疾病筛查与诊断、生物标志物发现、新药开发及创新疗法等作了精彩分享。
其中，浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科/罕见病诊疗中心主任吴志英作《罕见病/遗传病诊疗产品的研究与临床转化》主题报告。报告从罕见病的背景现状，到诊疗技术平台的搭建、新药研发进展、基础研究和临床转化等多个角度，对我国罕见病发展进行回顾和展望。吴英还分享了浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科在罕见病领域研究中的历程和成果，为相关研究者提供了重要借鉴。
哥伦比亚大学神经科学教授Neil A. Shneider带来了Fus突变ALS的最新研究进展，其团队发现，通过反义寡核苷酸技术(ASO)沉默FUS基因的表达或将有望治疗携带FUS突变的ALS患者。他从肌萎缩侧索硬化症（ALS）的定义，到ALS的发病机制、临床表现、全球在研项目，全面介绍了ALS这个罕见病。他在FUS突变ALS上的研究成果不仅提供了ALS治疗新途径，也为其他CNS疾病的药物研发提供了参考。
美国芝加哥大学神经科学教授Raymond P. Roos分享了通过病毒在小鼠中枢神经系统中递送C9ORF72的反义重复序列研究。他的研究发现，C9ORF72关键起始密码子的突变引起了反义DPR（二肽重复）蛋白的产生。他一直从事动物模型构建以及识别ALS的关键基因的研究，致力于探索ALS的发病机制。他的最新研究成果为理解C9ORF72的突变如何引发神经退行性疾病提供了新的思路，有望推动未来相关治疗的战略发展。
浙江大学医学院教授白戈表示，复杂疾病往往由遗传和环境因素之间的相互作用引起的，介绍了Charcot-Marie-Tooth type 2 neuropathies CMT2作为一组遗传异质性疾病的形成机理与分子联系。研究发现，在环境应激时，许多CMT2引起的突变蛋白通过进入应激颗粒（SGs），与G3BP异常相互作用并整合到SG通路中。例如，甘氨酰-tRNA合成酶（GlyRS）是从细胞质转运到SGs胁迫时，突变体GlyRS扰乱G3BP-中心SG网络通过异常结合到G3BP。这破坏了SG介导的应激反应，导致运动神经元的应激脆弱性增加。这些发现不仅揭示了不同的CMT 2突变体之间的应力依赖的分子联系，也为理解环境介入下的遗传异质性提供了概念框架。
对话聚焦“基因治疗在神经系统疾病的应用前景”
在清华大学基础医学院副院长、神济昌华创始人贾怡昌主持下，哥伦比亚大学神经科学教授Neil A. Shneider、浙江大学医学院附属精神卫生中心（杭州七院）主任邓伟、科动生物创始人魏东、神拓生物创始人周露、传化科技城生科基金合伙人谢恩伟作为论坛嘉宾，就“基因治疗在神经系统疾病的应用前景”主题展开热烈讨论。
嘉宾们围绕基因治疗为主的先进疗法：中美之间科研与临床转化异同、国内监管及审批政策、定价与支付体系等要点展开了激烈讨论。专家们一致认为，CGT行业已成为生物医药行业发展的第三次革命浪潮，倡议医产学研协同，推进基础研发、创新技术、医学转化与临床应用，尤其是突破性疗法及提高药物可及性方面需更加努力。其中，谢恩伟着重分享了过去一年，传化生科基金在先进疗法领域布局的4个项目背后的投资逻辑和生态打造方面的行动策略，他说：“尽管基因治疗当前面临药物可及性、技术成熟度，监管和审评的不稳定性，但只要是能颠覆性或根本性地满足临床需求，尤其是对于目前无药可治的疾病，价值毋庸置疑，投资也会马不停蹄。”
在被问及20多年如一日在CNS领域尤其是渐冻症方面的科学探索、技术研发和创业体会时，让贾怡昌感怀至深的是，对于科学的严谨和勇于创新的双向奔赴，对创业的百感交集，和对攻克渐冻症义无反顾的决心。
论坛主持人神济昌华联合创始人彭林感慨道：拥有38年发展历程的传化集团践行长期主义，生生不息耕耘传化科技城20余年；CNS领域孜孜不倦的产学研奋斗者，不畏艰难同样践行着长期主义，相信同路人一定会相逢。
据介绍，传化科技城聚焦于生物技术产业，致力于打造全生命周期科创服务体系，形成高能级科创平台，服务科学家及科创企业快速发展。目前在CNS相关疾病领域已有一批以凌意生物、神拓生物、惠煜医疗、百懿生物等为代表的企业，创新力量澎湃涌动。
此次论坛由杭州传化科技城和神济昌华联合举办，萧山经济技术开发区和科技城管理局大力支持。
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